MALATTIE RARE:FARMACO BIOLOGICO EFFICACE SU BIMBI AFFETTI DA CAPS
(AGI) - Origgio, 30 nov. - Presentati oggi a Padova, nel corso del Congresso nazionale della Societa’ Italiana di Pediatria, i risultati preliminari di uno studio di Fase III sull’efficacia e sicurezza della terapia biologica canakinumab nella popolazione pediatrica che dimostrano come il farmaco produca una rapida e sostenuta remissione dei sintomi nella maggior parte dei bambini colpiti da un gruppo di malattie autoinfiammatorie rare e potenzialmente letali, denominate sindromi periodiche associate alla criopirina (CAPS). L’analisi preliminare dello studio, che ha coinvolto 19 pazienti con eta’ compresa fra i 5 e i 17 anni fra cui anche bambini italiani, ha dimostrato come i dati di efficacia e sicurezza nella popolazione pediatrica siano sovrapponibili a quelli riscontrati nella popolazione adulta. Piu’ dell’80% dei bambini affetti da CAPS trattati con canakinumab ogni 8 settimane ha fatto registrare una risposta completa alla terapia gia’ all’ottavo giorno di trattamento e 11 pazienti su 18 non hanno avuto ricadute. “La dimostrazione dell’efficacia e della sicurezza del canakinumab nei pazienti in eta’ pediatrica e’ una notizia particolarmente importante poiché rappresenta un grande passo avanti nel trattamento di bambini affetti da un gruppo di patologie molto rare e invalidanti come le CAPS, che al momento dispongono di possibilita’ terapeutiche molto limitate e invasive - dichiara il Dott. Marco Gattorno, pediatra reumatologo presso l’Ospedale Gaslini di Genova e primo autore dello studio - i risultati degli studi indicano come questa terapia offra la possibilita’ di migliorare notevolmente la qualita’ della vita dei pazienti, grazie ad un’elevata efficacia e a una somministrazione poco frequente”.Le CAPS comprendono tre malattie rare di crescente gravita’ che durano tutta la vita: sindrome autoinfiammatoria familiare da freddo (FCAS), sindrome di Muckle-Wells (MWS) e malattia infiammatoria multisistemica ad esordio neonatale (NOMID).L’Italia partecipa con un significativo numero di pazienti allo studio internazionale volto a valutare l’efficacia e la sicurezza di canakinumab nei pazienti affetti da CAPS in eta’ pediatrica. L’Istituto Gaslini di Genova, in particolare, e’ uno dei centri di riferimento per le malattie autoinfiammatorie come le CAPS. Attualmente, infatti, il Centro coordina il progetto europeo “Eurofever”, per la creazione di un registro europeo di pazienti affetti da malattie autoinfiammatorie, che ha l’obiettivo di sensibilizzare i pediatri al rapido riconoscimento di queste patologie, di mappare tutti i pazienti ed elaborare linee guida comuni per il trattamento terapeutico. (AGI) Red/Pgi